Amegakaryocytární trombocytopenie může být vrozená (kongenitální amegakaryocytární trombocytopenie) nebo získaná (amegakaryocytická trombocytopenická purpura).
Autoimunitní onemocnění, léky, toxiny, jaterní cirhóza, lymfoproliferace a jiné malignity.
Kostní dřeň je normocelulární s normální erytropoezou a myelopoezou. Počet megakaryocytů je výrazně redukovaný nebo zcela chybí.